Medyczny eksperyment leczniczy wykorzystujący mezenchymalne komórki macierzyste, pobrane z galarety Whartona dawcy niespokrewnionego w mózgowym porażeniu dziecięcym.
1. Czym są komórki mezenchymalne?
Mezenchymalne komórki macierzyste (MSC) są przykładem komórek „multipotencjalnych ”, co oznacza, że mogą różnicować się w więcej niż jeden, ale nie wszystkie, gatunki wyspecjalizowanych komórek w naszym organizmie.
2. Skąd pobierane są komórki?
Komórki pobierane są z galarety Whartona. Jest to część sznura pępowiny. Komórki mogą być wyizolowane, hodowane i różnicowane w kierunku innych typów komórek, np. neuronów.
3. Od kogo pobierane są komórki?
Komórki zostaną pobrane około 2 miesiące przed pierwszym zastrzykiem. Komórki będą pochodzić od zdrowego niespokrewnionego dawcy lub dawczyni. Dawca zostanie wybrany po przeprowadzeniu dokładnego wywiadu medycznego, szczegółowych badań krwi matki dawcy i uzyskaniu pisemnej zgody na pobranie tkanki sznura pępowinowego.
4. Jak podawane są komórki?
Komórki podawane są poprzez iniekcję dożylną. Istnieje również możliwość podania komórek bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. Cały zabieg odbywa się w warunkach szpitalnych. Po pierwszym podaniu komórek, pacjent zostaje w szpitalu przez okres 24 godzin na obserwacji. Jeżeli nie ma żadnych objawów ubocznych, to podczas kolejnych iniekcji nie jest wymagana hospitalizacja. Optymalne wykonuje się 5 – 6 podań komórek w odstępach 4 – 6 tygodni.
5. Jakie są skutki uboczne?
Do tej pory nie zaobserwowano ani nie opisano w literaturze istotnych skutków ubocznych podawania MSC u dzieci z chorobami neurologicznymi. Jedynymi powikłaniami zaobserwowanymi podczas terapii mogą być
– reakcje alergiczne pod postacią wysypki, świądu, pokrzywki,
– ból głowy,
– stan podgorączkowy, rzadziej gorączka,
– odczucie zmęczenia, rozbicia,
– minimalne ryzyko zakażenia wirusowego (pomimo wykonywania badań dawcy),
– nasilenie istniejącego już w organizmie biorcy zakażenia bakteryjnego
6. Jakie są możliwe efekty terapii?
Medyczny eksperyment leczniczy może skutkować polepszeniem zakresu ruchów, koordynacji, wzroku, słuchu, upośledzenia umysłowego, siły mięśniowej, spastyczności, epilepsji, połykania, mowy i innych. Nie jest jednak możliwe, aby zagwarantować czy u wszystkich pacjentów uzyskana zostanie poprawa stanu zdrowia oraz w jakim stopniu ona nastąpi. Pierwsze minimalne efekty można zaobserwować bezpośrednio po podaniach. Jednak na efekt działania MSC należy poczekać minimum tyle czasu ile trwał cały eksperyment.
7. Co trzeba zrobić, aby wziąć udział w terapii?
Jest to eksperyment. Co oznacza ze do każdego przypadku potrzebna jest zgoda komisji bioetycznej. Po uzyskaniu zgody na eksperyment, czasami należy wykonać dodatkowe badania sprawdzające stan zdrowia dziecka.
8.Czy terapia jest płatna i jaki jest jej koszt?
W związku z tym, że jest to eksperyment, nie jest refundowany przez NFZ. Koszty udziału pokrywa rodzic lub organizacje pożytku publicznego. Cena zależy od wielu czynników np:
– postaci choroby
– ciężaru ciała pacjenta
– liczby iniekcji
– liczby podanych komórek
– sposobu podania
– kosztów hospitalizacji
– kosztów laboratoryjnych
9. Czy można się ubezpieczyć?
Ze względu na eksperymentalnych charakter nie jest możliwe ubezpieczenie chorego.
10. Gdzie są wykonywane wszczepienia?
W Polsce możliwe jest wykonanie zabiegów między innymi w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie.
11. Czy mogę zrezygnować w trakcie terapii?
Udział w eksperymencie jest dobrowolny, w każdym momencie jego trwania istnieje możliwość wycofania się z eksperymentu.
My zgłosiliśmy się do eksperymentu, na razie jesteśmy na etapie czekania na termin. Trzymajcie kciuki! Będę oczywiście informować o całej procedurze i ewentualnych postępach E.
Jeśli macie pytania, piszcie! Postaram się odpowiedzieć.
